En ratones humanizados actúa con elevada especificidad sobre el ADN viral integrado en el genoma y no presenta efectos fuera de diana.

Investigadores de las universidades de Nebraska y Temple han desarrollado una técnica secuencial para eliminar la infección latente asociada a los reservorios del VIH-1. El nuevo método consiste en la aplicación de un tipo de terapia anti-retroviral (ART), seguida de la tecnología de edición genética CRISPR/Cas9, con lo que se consigue la escisión del gen viral Gag insertado en el genoma humano.

Kamel Khalili, co-director del estudio, afirma que en un modelo animal de infección por VIH-1 el ADN viral tras el tratamiento resulta indetectable en sangre, ganglios linfáticos, médula ósea y cerebro, utilizando diversas técnicas de biología molecular altamente sensibles. Una evidencia adicional de efectividad es la incapacidad de las células inmunitarias de estos ratones de transmitir la infección por transferencia adoptiva a animales que nunca antes habían estado en contacto con el VIH-1. Khalili Indica que uno de los grandes desafíos en la completa curación de la infección por VIH-1 es la eliminación del ADN proviral, esto es, el integrado en el genoma celular, sin causar citotoxicidad colateral. Hasta ahora, todas las estrategias anti-retrovirales han resultado en el retorno de la infección al cese de las mismas, prosigue el investigador.

Sin embargo, estudios previos ya habían demostrado que la ART temprana reduce el tamaño de los reservorios, lo que facilita la eliminación viral. A raíz de estas observaciones el laboratorio de Khalili generó pro-fármacos anti-retrovirales lipofílicos capaces de penetrar en los reservorios, dando lugar a las ART de acción prolongada y liberación viral lenta (LASER-ART) que constituyen la primera fase de esta terapia secuencial.

FUENTE: immedicohospitalario.es